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金吾财讯|2026年9月21日，和誉-B（02256.HK）发布公告，其附属公司和誉医药宣布，选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib（ABSK061）治疗儿童软骨发育不全的II期临床研究获得积极初步疗效结果。在初始且最低剂量组（0.064mg/kg，每日一次）中，6岁及以上儿童接受治疗27周后，年化身高增长速度较基线平均增加2.40厘米/年，应答率达到100.00%。整体耐受性良好，未观察到与FGFR1或FGFR2相关的不良事件。该研究为II期多中心开放标签剂量递增研究，纳入3至12岁患儿，计划治疗78周。截至目前，最低剂量组7名6至12岁参与者已完成6个月治疗，未报告严重不良事件或因不良事件停药。药物采用独特口服微片制剂，每片直径小于3毫米，以提升儿童用药便利性。研究已完成前3个剂量组初步安全性评估，预计2026年底获得6个月疗效和安全性结果。该药物已获美国FDA授予罕见儿科疾病资格和孤儿药资格。
